Operationalisierung des Zusatznutzens von Arzneimitteln in der frühen Nutzenbewertung am Beispiel onkologischer Wirkstoffe

Zum 1.1.2011 ist das Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG) in Kraft getreten. Mit dem Ziel der Ausgabensenkung für patentgeschützte Arzneimittel regelt es die Preisbildung für Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen völlig neu. Alle neu zugelassenen Arzneimittel müssen einer sogenannten „frühen Nutzenbewertung“ unterzogen werden, um festzustellen, ob diese in der Versorgung von Patienten tatsächlich über einen Mehrwert verfügen. Konnten bisher die Arzneimittelhersteller in Deutschland ihre Preise für neue Arzneimittel frei bestimmen, rechtfertigt jetzt nur ein nachgewiesener Zusatznutzen einen höheren Preis. Das Ausmaß des Zusatznutzens gegenüber der Vergleichstherapie wird den Kategorien „erheblich“, „beträchtlich“, „gering“ bzw. „nicht quantifizierbar“ zugeordnet. Die Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung liefert Definitionen für die verschiedenen Ausmaßkategorien sowie Kriterien als Orientierung für die Bewertung. Die Kriterien beinhalten Begriffe, die zum Teil eindeutig bestimmt sind (z. B. „Heilung“), teilwiese aber auch Interpretations- und Bewertungsspielräume haben (z. B. „relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen“). Daher bedarf es einer Operationalisierung, d. h. einer transparenten Systematik und Vorgehensweise, nach der eine Messung des Zusatznutzens erfolgen kann. Die Notwendigkeit, angemessene Bewertungsmaßstäbe zu finden, um den Zusatznutzen fair und vergleichbar zu bestimmen, ist unbestritten. Die konkrete Ausgestaltung der Operationalisierung bildet aber naturgemäß „Zündstoff“, denn sie beeinflusst nicht nur Ergebnisse des Bewertungsverfahrens, sondern auch die Voraussetzungen für die Preisverhandlungen zwischen dem pharmazeutischen Unternehemer und dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherung. Das bewertende Institut (IQWiG) hat einen Vorschlag zur Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens abgegeben und diesen zur Basis aller bislang durchgeführten Bewertungen gemacht. Dieser Vorschlag wird kritisch beleuchtet, Herausforderungen und Probleme, die im Zusammenhang mit der Operationalisierung des Zusatznutzens bestehen, werden umfassend erörtert sowie die ersten drei durchgeführten Dossierbewertungen aus der Onkologie vorgestellt. Abschließend werden Möglichkeiten zur Weiterentwicklung der Operationalisierung aufgezeigt und diskutiert.